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CONFERENCIA INAUGURAL

18/03/2020

Edición genética CRISPR en las enfermedades degenerativas de la retina

Lluis Montoliú
Pionero en la tecnología de edición genética CRISPR.

Investigador Científico del Departamento de Biología Molecular y Celular CSIC.
Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC).

Lluis Montoliú (Barcelona, 1963), doctor en Biología por la Universidad de Barcelona y precursor de la evolución de la técnica CRISPR Cas9, que ha revolucionado la biología moderna, será el ponente magistral de la conferencia inaugural del congreso OPTOM 20/20 que lleva por título Edición genética CRISPR en las enfermedades degenerativas de la retina. Este eminente científico ha trabajado durante toda su vida profesional con organismos modificados genéticamente y ha realizado dos estancias posdoctorales en el Centro Alemán de Investigación sobre el Cáncer en Heidelberg (Alemania, 1991-1995) y en la Universidad Autónoma de Barcelona (1995-96) antes de incorporarse, ya en 1997, al Centro Nacional de Biotecnología (CNB) en Madrid.

Los sistemas CRISPR —una de las herramientas de edición genética más importantes jamás descubiertas— fueron descritos hace más de 20 años por el microbiólogo español Francisco Juan Martínez Mojica (Elche, 1963), de la Universidad de Alicante, una proeza tecnológica que impactó de forma fundamental tanto en la biología como en la biotecnología animal y vegetal y, por supuesto, en la biomedicina. Su hallazgo —una pura serendipia—, tuvo lugar en una salina de Santa Pola (Alicante) tras manipular genéticamente una arquea y comprobar cómo las bacterias se defendían de los virus. Poco tiempo después, su descubrimiento se convirtió en un elemento de discusión sobre propiedad intelectual, patentes y explotación.

“Los mecanismos de reparación genética del sistema son todavía poco conocidos y no se pueden controlar todavía a voluntad. Pero existen dos excepciones en este campo: la terapia génica ex vivo sobre células extraídas al paciente y el tratamiento de enfermedades congénitas oculares, particularmente de la retina”, explica el investigador.

Según sus estudios, el ojo es un órgano privilegiado, no solo inmunitariamente, sino también aislado del resto del cuerpo. “Por ello, la inyección intraocular o subretiniana de reactivos CRISPR corre un riesgo controlado y ya se está explorando su uso en algunas cegueras congénitas y el uso de esta estrategia, en general, para enfermedades regenerativas de la retina”, destacó.

En su laboratorio, Lluis Montoliú ha realizado aportaciones tecnológicas relevantes a la transgénesis animal, como el uso de cromosomas artificiales, ha escrito varios libros sobre edición genética y albinismo, y es coinventor de diversas patentes en su campo.

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